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簡(jiǎn)體中文策略分析 | 罕見(jiàn)病用藥領(lǐng)域市場(chǎng)現(xiàn)狀、法規(guī)剖析及開(kāi)發(fā)策略
罕見(jiàn)疾病是人類醫(yī)學(xué)面臨的最大挑戰(zhàn)之一，目前已知的罕見(jiàn)病有近7000種，約占人類疾病的10%。在種類繁多的罕見(jiàn)病當(dāng)中，約有80%是由于基因缺陷所導(dǎo)致的，具有遺傳性。因罕見(jiàn)病患病人數(shù)少，治療罕見(jiàn)疾病的藥物也被稱為“孤兒藥（orphan drug）”。
由于各國(guó)的罕見(jiàn)病政策壁壘，這些藥物只在為數(shù)不多的國(guó)家和地區(qū)上市，包括中國(guó)在內(nèi)的更多國(guó)家的患者，面臨無(wú)藥可醫(yī)的窘境，罕見(jiàn)病日漸成為一個(gè)全球公共健康優(yōu)先事務(wù)。
2016年，據(jù)復(fù)旦大學(xué)出生缺陷研究中心數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)約有1680萬(wàn)罕見(jiàn)病患者。目前，中國(guó)尚無(wú)罕見(jiàn)病官方定義，專家共識(shí)為患病率低于1/50萬(wàn)，或新生兒發(fā)病率低于0.1‰的疾病。
? 定義：
? 罕見(jiàn)病用藥短缺嚴(yán)重，主要依賴進(jìn)口：
來(lái)源：FDA官網(wǎng)整理
備注：a指罕見(jiàn)病用藥的種類；b包含撤回的罕見(jiàn)病用藥；c截止2018年9月30日。
? 較多罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域用藥可獲得性較低：
來(lái)源：FDA官網(wǎng)整理
其中，在眾多治療領(lǐng)域中，消化系統(tǒng)及代謝治療領(lǐng)域、抗寄生蟲(chóng)治療領(lǐng)域和皮膚病治療領(lǐng)域可獲得性占比為零，罕見(jiàn)病市場(chǎng)具有較大的缺口。
? 2017年前法規(guī)——實(shí)現(xiàn)鼓勵(lì)到支持的轉(zhuǎn)變、特殊審評(píng)通道：
2007
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《藥品注冊(cè)管理辦法》：特殊審評(píng)。
2009
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新藥注冊(cè)審批管理規(guī)定：?jiǎn)为?dú)設(shè)立審評(píng)審批通道、 多途徑動(dòng)態(tài)補(bǔ)充資料、 多渠道溝通交流。
2013
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關(guān)于深化藥品審批改革進(jìn)一步鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新：對(duì)重大疾病、罕見(jiàn)病、老年人和兒童疾病具有更好治療作用、具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物注冊(cè)申請(qǐng)等，給予加快審評(píng)。確立仿制藥優(yōu)先審評(píng)領(lǐng)域。罕見(jiàn)病可實(shí)行優(yōu)先審評(píng)。
2015
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《關(guān)于藥品注冊(cè)審評(píng)審批若干政策的公告》：加快臨床繼續(xù)等藥品的審批；對(duì)防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的創(chuàng)新藥注冊(cè)審評(píng)。
2017
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《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行有限審評(píng)審批的意見(jiàn)》：防治罕見(jiàn)病且具有臨床優(yōu)勢(shì)的藥品。
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《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革管理鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見(jiàn)》：支持罕見(jiàn)病用藥研發(fā)；可提出減免臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)。
? 新版《藥品管理法》——優(yōu)先配置審評(píng)資源，縮短審評(píng)時(shí)限：
2019
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《藥品管理法》：
第十六條：國(guó)家支持以臨床價(jià)值為導(dǎo)向、對(duì)人的疾病具有明確或者特殊療效的藥物創(chuàng)新，鼓勵(lì)具有新的治療機(jī)理、治療嚴(yán)重危及生命的疾病或者罕見(jiàn)病、對(duì)人體具有多靶向系統(tǒng)性調(diào)節(jié)干預(yù)功能等的新藥研制，推動(dòng)藥品技術(shù)進(jìn)步。
第六十六條：國(guó)家鼓勵(lì)短缺藥品的研制和生產(chǎn)，對(duì)臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的新藥予以優(yōu)先審評(píng)審批。
2020
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《藥品注冊(cè)管理辦法》：
第六十八條：藥品上市許可申請(qǐng)時(shí)，以下具有明顯臨床價(jià)值的藥品，可以申請(qǐng)適用優(yōu)先審評(píng)審批程序：臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥。
第九十六條：藥品上市許可申請(qǐng)審評(píng)時(shí)限為二百日，其中優(yōu)先審評(píng)審批程序的審評(píng)時(shí)限為一百三十日。
? 新版《藥品管理法》——特殊審評(píng)審批：
2020
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突破性治療藥物工作程序：
適用范圍：用于防治嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病且尚無(wú)有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的創(chuàng)新藥或者改良型新藥。
適用時(shí)期：藥物臨床試驗(yàn)期間。
政策優(yōu)惠：研發(fā)期間溝通交流 臨床試驗(yàn)研制指導(dǎo)。優(yōu)先配置資源溝通交流， 加強(qiáng)指導(dǎo)，促進(jìn)藥物研發(fā)。
-
優(yōu)先審評(píng)審批工作程序
適用范圍：藥品具有明顯臨床價(jià)值，臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥。
審評(píng)時(shí)限：藥品上市許可申請(qǐng)審評(píng)時(shí)限為二百日，其中優(yōu)先審評(píng)審批程序的審評(píng)時(shí)限為一百三十日。
審批時(shí)限：行政審批決定應(yīng)當(dāng)在10日內(nèi)作出。
補(bǔ)充提交技術(shù)資料：在審評(píng)期間提交技術(shù)資料，不延長(zhǎng)審評(píng)時(shí)限。
? 罕見(jiàn)病用藥開(kāi)發(fā)激勵(lì)措施：
隨著相關(guān)政策法規(guī)的進(jìn)一步完善， 越來(lái)越多治療罕見(jiàn)病的藥物進(jìn)行申報(bào)審批。
*2020年版《藥品注冊(cè)管理辦法》后，臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥合并計(jì)算
? 適應(yīng)癥重新定位：
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開(kāi)發(fā)常見(jiàn)疾病治療藥物在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的新適應(yīng)癥。
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開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病用藥物針對(duì)其他罕見(jiàn)病的新適應(yīng)癥。
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開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病用藥物針對(duì)常見(jiàn)疾病的新適應(yīng)癥。
eg：2017年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)上市的罕見(jiàn)病用藥中，約9.83%的罕見(jiàn)病用藥有2種及2種以上的罕見(jiàn)病適應(yīng)癥。
? 罕見(jiàn)疾病藥物臨床試驗(yàn)開(kāi)發(fā)計(jì)劃示例：
在仿制藥市場(chǎng)紅利逐漸較弱的情況下，企業(yè)不妨抓住政策機(jī)遇，可另辟蹊徑，采用license in或與深耕罕見(jiàn)病研發(fā)的國(guó)內(nèi)外研究機(jī)構(gòu)合作，布局罕見(jiàn)病領(lǐng)域，提前搶占罕見(jiàn)病用藥市場(chǎng)。
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